Cofnięto niepełnosprawność osób ze stwardnieniem rozsianym

Eksperymentalna terapia wykazała, że leczenie komórkami macierzystymi osób ciepiących na stwardnienie rozsiane stabilizuje chorobę oraz co najważniejsze zmniejsza stopień niepełnosprawności. To pierwsze tego typu badanie w historii wykonane na tak dużą skalę polegające na przeprowadzeniu autotransplantacji macierzystych komórek krwiotwórczych (AHSCT) w rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (SM).

Skala niepełnosprawności

W celu sprawdzenia, czy choroba uległa remisji, posłużono się standardowym narzędziem oceny stanu niepełnosprawności EDSS (ang. Expanded Disability Status Scale). Niski poziom tego wskaźnika (od 1,0 do 4,0) obejmuje osoby, które mogą chodzić, ale mają pewne objawy neurologiczne związane z widzeniem, koordynacją, odczuwaniem i kontrolą pęcherza. Średnie poziomy (od 4,5 do 6,5) obejmują już osoby, które mają trudności z poruszaniem się. Poziomy najwyższe (powyżej 7.0) to osoby, które są już całkowicie niezdolne do poruszania się.

Do badania zrekrutowano 110 osób z nawracającą postacią SM, z których połowa (55) została losowo przydzielona do AHSCT (przeszczep), natomiast druga połowa (55) do najlepszej dostępnej terapii lekowej. Badanie wykazało, że leczenie ustabilizowało chorobę i zmniejszyło stopień niepełnosprawności osób, które w ostatnim roku doświadczyły dwóch lub więcej nawrotów:

  • U pacjentów, którzy otrzymali przeszczep poziom EDSS poprawił się średnio z 3,5 na 2,4, co jest nietypowe w  leczeniu SM. Dla porównania stopień niepełnosprawności  u osób, które otrzymały standardową formę leczenia, poziom EDSS poszedł w drugą stronę z 3,3 na 3,9.
  • W ciągu jednego roku po wprowadzeniu leczenia tylko jeden pacjent z grupy otrzymującej przeszczep doznał nawrotu w porównaniu z 39 nawrotami zaobserwowanymi w grupie otrzymującej standardowe leczenie (grupa kontrolna).
  • W okresie obserwacji wynoszącym trzy lata, niepowodzenie leczenia (mierzone w EDSS) wynosiło 6 procent w grupie AHSCT i 60% w grupie kontrolnej.
  • 30 osób, które początkowo przydzielone zostały do grupy kontrolnej, przeniesiono do grupy AHSCT po znacznym spadku stopnia sprawności. Po otrzymaniu przeszczepu ich wyniki uległ poprawie średnio z 5,2 na 2,6.
  • Żadna osoba, która otrzymała przeszczep AHSCT nie doznała żadnych poważnych skutków ubocznych.

Przełom w leczeniu stwardnienia rozsianego ?

AHSCT zasadniczo przebudowuje układ odpornościowy pacjenta, wykorzystując komórki macierzyste pobrane z własnej krwi i szpiku kostnego. Po zebraniu i zamrożeniu podaje się pacjentom dużą dawkę chemioterapii. Następnie komórki macierzyste są rozmrażane i ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta w celu „zrestartowania” systemu immunologicznego. Metoda została przepisana jedynie pacjentom z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego, którzy nie reagowali na standardowe leczenie i żyją z chorobą nie dłużej niż 10 lat.

Wyniki zostały przyjęte przez naukowców z ogromnym zachwytem. Profesor neurologii klinicznej na Uniwersytecie w Sheffield, profesor Basil Sharrack, powiedział: „Jesteśmy bardzo podekscytowani tymi niezwykłymi wynikami badań. Prawie wszyscy pacjenci, którzy otrzymali autologiczny przeszczep komórek macierzystych nie wykazywali żadnych objawów choroby po roku od otrzymania leczenia, a co najważniejsze, ich poziom niepełnosprawności znacznie uległ poprawie. Pacjenci będą jeszcze monitorowani przez następne pięć lat.”

Profesor hematokonkologii i transplantacji komórek macierzystych na Uniwersytecie w Sheffield, John Snowden, dodał: „Należy jednak podkreślić, że leczenie niestety nie jest przewidziane dla każdej osoby ze stwardnieniem rozsianym. Przeszczep komórek macierzystych celuje jedynie w ostrą fazę SM.”

Źrd inf. https://medicalxpress.com/news/2018-03-ms-stem-cell-treatment-stabilises.html

Daj znać, jeśli spodobał Ci się artykuł oraz napisz komentarz, aby czytelnicy mogli poznać Twoją opinię.