850 tysięcy dolarów za przywrócenie wzroku

Lek o nazwie Luxturna pozwoli wyleczyć rzadką uwarunkowaną genetycznie chorobę. Jego koszt będzie wynosił bagatela 425 tysięcy dolarów za jedno oko. To mniej niż zapowiadana cena 1 miliona dolarów, ale wciąż jest to najdroższa terapia na świecie.

Choroba wywołana przez mutację genu RPE65 prowadzi do dystrofii siatkówki, która z czasem będzie ulegać ciągłemu pogorszeniu. Terapia polega na zastąpieniu, za pomocą zmodyfikowanego wirusa, wadliwej kopii genu. W badaniach klinicznych wstrzyknięcie Luxturny przywróciło wzrok osobom z ciężkim zaburzeniem widzenia.

Pacjenci, którzy brali udział w badaniach klinicznych, opisywali w wywiadzie, co czuli, kiedy po raz pierwszy zobaczyli płatki śniegu i jak na nowo uczą się czytać.

Cena za odzyskanie wzroku

Firmy farmaceutyczne nie miały nigdy w zwyczaju tłumaczenia się z kwot, jakie ustalają za swoje terapie. Jako że temat ten stał się w ostatnich latach bardzo gorący, zaczęły przedstawiać bardziej szczegółowe uzasadnienia.

Spark Therapeutics, z siedzibą w Filadelfii, tłumaczy się, że koszt życia osoby niewidomej, wliczając oprócz kosztów leczenia również koszty opieki nad nią oraz sumę, jaką nie jest w stanie zarobić z powodu utraty wzroku, mogą przekroczyć nawet 1 milion dolarów.

Sprawę próbuje załagodzić, oferując ubezpieczycielom niekonwencjonalny schemat płatności. Zwrócona byłaby część kwoty, w przypadku gdy pacjent nie uzyska pełnej odpowiedzi na leczenie. Proponuje również rozłożenie kosztów leczenia na raty, na przykład na kilka lat.

Firma zdecydowała się na obniżkę ceny leku po tym, jak doszła do wniosku, że może pojawić się problem z pokryciem kosztów terapii przez ubezpieczycieli.

 

Luxturna, lek za prawie milion dolarów
Luxturna, lek za prawie milion dolarów

Gwarancja na przywrócenie wzroku

Dodatkowym problemem jest kwestia gwarancji utrzymania efektu terapeutycznego. Spark Therapeutics twierdzi, że lek utrzyma widzenie przez co najmniej 10 lat, a będzie to prawdopodobnie znacznie dłużej i może trwać nawet całe życie. Na chwilę obecną pacjenci, u których zastosowano tę terapię w badaniach klinicznych, monitorowani są od około 4 lat.

Cenę leku podnosi fakt, że choroba jest niezwykle rzadka. W Stanach Zjednoczonych choruje na nią niecałe 2000 osób, a jeśli doda się do tego pozostałe wysoko rozwinięte kraje, liczba ta wzrośnie do 6000 potencjalnych nabywców.

Tylko jednej  terapii genowej udało się przekroczyć próg 1 miliona dolarów. Leczenie wrodzonego niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPDP) rozpoczęło się w 2012 roku w cenie 1,2 miliona dolarów. Terapia nigdy nie została dopuszczona do leczenia w Stanach Zjednoczonych, a w dodatku przypadłość ta dotyka średnio jedną na milion osób. Producent uniQure przestał sprzedawać lek w zeszłym roku ze względu na brak popytu. W sumie z terapii skorzystało mniej niż 10 osób.

Pomimo obniżki Luxturna jest nadal znacznie droższa niż dwie pozostałe terapie genowe zatwierdzone w ubiegłym roku w Stanach.

Lek należy do dynamicznie rozwijającej się dziedziny medycyny, która w najbliższych latach zaowocuje dziesiątkami nowych terapii ukierunkowanych na edycję genów.

 

Koszty terapii genowych które przeszły badania kliniczne
Koszty terapii genowych, które przeszły badania kliniczne

Czy kwota 850 tyś dolarów jest warta przywrócenia wzroku ? Wypowiedz się co sądzisz na ten temat.

 

 

Podobał Ci się artykuł ? Podziel się nim na twoim medium społecznosciowym