Odzyskanie wzroku za 850 tysięcy dolarów

Lek o nazwie Luxturna pozwoli wyleczyć rzadką chorobę genetyczną oczu. Jego koszt będzie wynosił bagatela 425 tysięcy dolarów za jedno oko. To mniej niż zapowiadana kwota 1 miliona dolarów za całość, ale wciąż jest to najdroższa terapia na świecie.

Choroba spowodowana przez mutację genu RPE65 prowadzi do dystrofii siatkówki, powodując tym samym stałe pogorszenie wzroku.

W badaniach klinicznych wstrzyknięcie Luxturny spowodowało odzyskanie wzroku u osób z ciężkim zaburzeniem widzenia. Terapia polegała na zastąpieniu, za pomocą zmodyfikowanego wirusa, wadliwej kopii genu.

Pacjenci, którzy brali udział w badaniach klinicznych, opisywali w wywiadzie, co czuli, kiedy po raz pierwszy zobaczyli płatki śniegu i jak na nowo uczą się czytać.

Cena za odzyskanie wzroku

Firmy farmaceutyczne nie miały nigdy w zwyczaju tłumaczenia się z cen podawanych za swoje terapie. Ponieważ jednak temat ten zrobił się w ostatnim czasie bardzo gorący, zaczęły przedstawiać bardziej szczegółowe uzasadnienia.

Spark Therapeutics, z siedzibą w Filadelfii, uzasadnia swoją decyzję tym, że koszt, utrzymania jednej osoby niewidomej w ciągu z całego życia (wliczając w to oprócz kosztów leczenia również opiekę oraz kwotę, jaką nie zarobi z powodu niezdolności do pracy) mogą przekroczyć nawet 1 milion dolarów.

Sprawę próbuje załagodzić, oferując ubezpieczycielom niekonwencjonalny schemat płatności. Zwrócona byłaby część kwoty, w przypadku gdy pacjent nie odzyska w pełni widzenia. Proponuje również rozłożenie kosztów leczenia na raty, na przykład na kilka lat.

Firma zdecydowała się na obniżkę ceny leku po tym, jak doszła do wniosku, że może pojawić się problem z pokryciem kosztów terapii przez ubezpieczycieli.

 

Luxturna, lek za prawie milion dolarów
Luxturna – lek za prawie milion dolarów

Gwarancja na utrzymanie wzroku

Dodatkową kwestią sporną jest utrzymanie efektu terapeutycznego. Spark Therapeutics twierdzi, że lek utrzyma widzenie przez co najmniej 10 lat, ale prawdopodobnie będzie to znacznie dłużej i może trwać nawet całe życie.  Pacjenci, u których zastosowano dotychczas tę terapię w badaniach klinicznych, monitorowani są dopiero od 4 lat.

Luxturna przypisana jest na chorobę genetyczną, która jest niezwykle rzadka, co znacznie podnosi jej cenę. W samych tylko Stanach Zjednoczonych choruje na nią niecałe 2000 osób, a jeśli doda się do tego pozostałe wysoko rozwinięte kraje, liczba ta wzrośnie do 6000 potencjalnych nabywców.

Tylko jednej terapii genowej udało się przekroczyć próg 1 miliona dolarów. Leczenie wrodzonego niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPDP) wprowadzono w 2012 roku w cenie 1,2 miliona dolarów. Terapia nigdy nie została dopuszczona do leczenia w Stanach Zjednoczonych, a w dodatku choroba ta dotyka średnio jedną na milion osób. Producent uniQure przestał sprzedawać lek w zeszłym roku ze względu na brak popytu. W sumie z terapii skorzystało mniej niż 10 osób, co okazało się dla firmy kompletną porażką.

Pomimo obniżki Luxturna jest nadal znacznie droższa niż dwie pozostałe terapie genowe zatwierdzone w ubiegłym roku w USA – Kymriah i Yescarta (tab. poniżej). Najbliższe lata powinny zaowocować dziesiątkami nowych terapii ukierunkowanych na edycję genów, co przyczyni się do spadku ich cen i poprawą dostępności.

 

Koszty terapii genowych które przeszły badania kliniczne
Koszt wszystkich terapii genowych, które przeszły badania kliniczne.

Czy odzyskanie wzroku jest warte 850 tyś dolarów ? Pozwól innym poznać Twoją opinię i wypowiedz się w komentarzach.

 

 

Daj znać, jeśli spodobał Ci się artykuł oraz napisz komentarz, aby czytelnicy mogli poznać Twoją opinię.