Mukowiscydoza leczona w przyszłości za pomocą pojedynczej dawki ?

W Wielkiej Brytanii rozwijana jest terapia genowa na mukowiscydozę, która będzie mogła leczyć chorobę za pomocą tylko jednej dawki.

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, której skutkiem jest gromadzenie się śluzu w płucach pacjenta. W rezultacie pacjenci cierpią na zablokowane drogi oddechowe i infekcje bakteryjne. Podczas gdy postępy w leczeniu wydłużają średnią długość życia pacjentów, większość z nich dożywa tylko wieku 40 lat. Nadal nie mamy skutecznego lekarstwa na tę chorobę.

Brytyjskie Konsorcjum „Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium” dąży do wprowadzenia w badania kliniczne terapii genowej. W leczeniu wykorzystuje typ wirusa zwany lentiwirusem, który dostarcza zdrową kopię genu zwanego CFTR, który jest odpowiedzialny za mukowiscydozę, jeśli zawiera mutację. Terapia genowa będzie w formie inhalacji, aby lepiej dotrzeć do właściwych komórek.

Konsorcjum nawiązało już współpracę z brytyjską firmą Oxford BioMedica, która zajmie się rozwojem terapii genowej i zwiększeniem skali procesu produkcyjnego. Trzeci partner, Imperial Innovations, będzie działał jako biuro transferu technologii, pomagając zabezpieczyć własność intelektualną.

W odrębnej umowie firma Oxford BioMedica przyznała firmie Boehringer Ingelheim opcję licencjonowania wyłącznych globalnych praw do produkcji, rejestracji i komercjalizacji lentiwirusowej technologii terapii genowej na mukowiscydozę.

Zidentyfikowano ponad 1700 różnych mutacji w obrębie genie CFTR, które mogą powodować mukowiscydozę, a Terapie genowa może być najskuteczniejszym sposobem walki z nimi wszystkimi naraz. Niestety, terapie genowe w leczeniu mukowiscydozy są wciąż na wczesnym etapie rozwoju.

W 2015 roku Brytyjskie Konsorcjum Terapii Cystic Fibrosis było pierwszym, które pokazało, że wielokrotne dawki terapii genowej dostarczanej w kroplach tłuszczu mogą być skuteczne w leczeniu mukowiscydozy w badaniach klinicznych fazy IIb. Terapia nie była jednakowo skuteczna u wszystkich pacjentów. Dla porównania, zastosowane podejście w nowej metodzie, którą opracuje konsorcjum, będzie wymagało tylko pojedynczej dawki, aby uzyskać efekt terapeutyczny.

Terapia genowa to nie jedyne rozwiązanie, jakie biotechnologia oferuje w leczeniu mukowiscydozy.  Holenderska firma biotechnologiczna ProQR opracowuje lek, który wiąże zmutowany RNA genu CFTR w celu przywrócenia produkcji zdrowego białka CFTR. Londyńska Verona Pharma uzyskała ostatnio pozytywne wyniki fazy II dla leku, który jednocześnie hamuje dwa enzymy, aby zmniejszyć stan zapalny, oczyścić błony śluzowe i rozszerzyć płuca.

Zobacz także:

Jeden zastrzyk skuteczny jak operacja bariatryczna

Immunoterapia nowotworów wystarczy tylko jeden zastrzyk !


Źródło informacji:
labiotech.eu/medical/cystic-fibrosis-gene-therapy/


Daj znać, jeśli spodobał Ci się artykuł oraz napisz komentarz, aby czytelnicy mogli poznać Twoją opinię.