Polacy udoskonalili CRISPR aby wyleczyć pląsawice Huntingtona

Dynamika postępu jaki dokonuje się w inżnierii genetycznej co jakiś czas zaskakuje czymś nowym. Ostatnio stworzony został nowy wariant metody edycji genów CRISPR / Cas9 w celu wyleczenia pląsawicy Huntingtona. Metoda jest jeszcze dokładniejsza od starszych wersji a tym samym bardziej bezpieczna.

Pląsawica Huntingtona

Idea edycji genów w celu leczenia różnych chorób z każdym dniem staje się coraz bliższa realizacji. W przypadku pląsawicy Huntingtona – nieuleczalnej choroby genetycznej powodującą neurodegenrację – wycięcie sekwencji DNA odpowiedzialnej za chorobę wydaje się być najlepszym rozwiązaniem. Zanim jednak ktokolwiek zbliży się do DNA pacjentów, naukowcy chcą mieć pewność, że jest to bezpieczny i skuteczny sposób.

Obecnie nie ma lekarstwa na tę chorobę. Podjęte zostało wiele prób wyciszenia wadliwego genu, najczęściej poprzez przerwanie produkcji toksycznego białka również za pomocą metod genetycznych. Niedawno naukowcy rozpoczęli pracę nad jednym z najbardziej obiecujących narzędzi do edycji genów – CRISPR / Cas9 w leczeniu tej choroby. Metoda edycji genów CRISPR została odkryta w 2012 roku i jest znacznie łatwiejsza, szybsza i dokładniejsza od poprzednich, jednak wciąż są to jej początki w zastosowaniach medycznych.

Pląsawica Huntingtona jest spowodowana powtarzalnością specyficznej sekwencji DNA. Wada powoduje wytwarzanie toksycznego białka, które stopniowo gromadzi się i uszkadza neurony pacjenta. Choroba rozpoczyna się zazwyczaj u pacjenta w 3 i 4 dekadzie życia, a w kilkanaście lat po jej wystąpieniu chorzy zaczynają tracić umiejętność poruszania się, mówienia, a nawet myślenia.

Następna generacja CRISPR – opracowana przez Polaków

„W naszym badaniu poprawiliśmy metodę CRISPR / Cas9, wykorzystując lepszą wersję Cas9” – mówi dr Marta Olejniczak, lider grupy badawczej w Instytucie Chemii Bioorganicznej w Polsce ! „Cas9 jest bardziej bezpieczny i swoisty. Nasze podejście zapewnia atrakcyjne narzędzie do leczenia pląsawicy Huntingtona.”

Aby upewnić się, że jest tak bezpieczna i skuteczna, jak to możliwe, grupa dr Olejniczak testuje nowy wariant składnika białkowego Cas9 na modelu komórkowym pobranym od pacjenta z Pląsawicą. Użyta do tego wersja Cas9 zaprojektowana została jako enzym, który wycina tylko jedną nić DNA zamiast dwóch, co zwiększa precyzję, z jaką Cas9 może edytować określone sekwencje DNA.

Udoskonalony enzym Cas9

„Wykazaliśmy, że wycięcie powtórzeń za pomocą udoskonalonego Cas9 spowodowało dezaktywację genu Huntingtona i zaprzestanie toksycznej syntezy białek na modelu komórkowym choroby „ – mówi dr Olejniczak.

„Nasza strategia jest bezpieczna i wydajna oraz nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych”.

Jest jeszcze dużo do zrobienia w przyszłości i dalsze udoskonalenia są nadal potrzebne. Badania te jednak stanowią jeden krok bliżej możliwości wleczenia tej wyniszczającej choroby genetycznej.

Badania opublikowane zostały w „Frontiers in Neuroscience”

 

Również może Cię zainteresować próba wyleczenia innej choroby genetycznej – dystrofii Duchenne’a

 

Daj znać, jeśli spodobał Ci się artykuł oraz napisz komentarz, aby czytelnicy mogli poznać Twoją opinię.