Wyleczenie HIV możliwe poprzez modfikację genetyczną limfocytów

Matt Chappell, z San Francisco, od ponad dekady przyjmował najsilniejsze schematy lekowe na AIDS i mimo to nie był w stanie kontrolować w pełni swojego zakażenia wirusem HIV. W 2014 roku postanowił wziąć udział w eksperymentalnej terapii genowej.

Kolejne osoby wyleczone z HIV

Terapia polegała na tym, że pobrane od niego limfocyty T zostały zmodyfikowane genetycznie w taki sposób, aby stały się odporne na wirusa. Następnie wyedytowane komórki z powrotem trafiły do jego organizmu. Matt od trzech i pół roku nie musi przyjmować żadnych leków antyretrowirusowych. Ponadto był w stanie kontrolować wirusa nawet pomimo odbytej chemioterapii raka płuc, która dodatkowo obciążała jego układ odpornościowy.

Rezultat tego eksperymentu daje realną szansę na to, że w przyszłości powstanie terapia umożliwiająca wyleczenie z HIV, ale Chappell miał jednak sporo szczęścia. Tylko kilka osób ze stu w tym eksperymencie mogło kontrolować HIV bez leków ARV – reszta nadal ich potrzebuje. Naukowcy uważają jednak, że są w stanie udoskonalić terapię i prace nad tym, są w toku.

Dr Anthony Fauci (Naczelny dyrektor Narodowego Instytutu Alergii i Chorób Zakaźnych) uważa, że metoda, nawet jeśli okaże się skuteczna nie stanie się szybko powszechna, z tego powodu, że miliony ludzi bardzo dobrze radzi sobie na lekach antyretrowirusowych (ARV).

Przeszczep szpiku wyleczy wirusa HIV

Pierwszą osobą, która została funkcjonalnie wyleczona z HIV, był Timothy Brown. Po przeszczepie szpiku kostnego ponad dziesięć lat temu udało mu się pokonać naraz dwie choroby  – HIV i białaczkę. Stało się to możliwe dzięki temu, że komórki macierzyste użyte w przeszczepie pochodziły od dawcy z naturalną odpornością na HIV.

Przeszczep, który zastąpił układ odpornościowy komórkami macierzystymi ze szpiku zdrowej osoby, dał Brownowi odporność na HIV. Metoda ta jest jednak bardzo ryzykowna i niepraktyczna, aby nadawała się do powszechnego stosowania. Poza tym próby powtórzenia tej procedury skończyły się jedynie na remisji wirusa, a w niektórych przypadkach okazały się śmiertelne.

Wyłączenie genu, który umożliwia HIV wejście do limfocytów

Naukowcy od czasów cudownego uzdrowienia Browna cały czas próbują znaleść inne metody. Chcą uzyskać podobny efekt, ale w sposób mniej inwazyjny. Posługując się narzędziem do edycji genów – nukleazą palca cynkowego – wycieli gen umożliwiający wtargnięcie HIV do limfocytów T. Niestety nie działało to jednak wystarczająco dobrze, ponieważ zmienionych komórek T było zbyt mało w stosunku do tych, które mogły zostać nadal zainfekowane.

Dr John Zaia z City of Hope, centrum badawczego w Duarte w Kalifornii, chce spróbować jeszcze lepszej metody. Wykorzystane zostaną komórki macierzyste krwi, które mogą się namnażać i zwiększać swoją populację. Chociaż początkowe eksperymenty edycji genów były rozczarowujące to pacjenci mieli bardzo duże spadki rezerwuaru wirusa HIV. Rezerwuary wirusa HIV są to limfocyty, w których wirus ukrywa się w stanie uśpienia – to nie to samo co aktywnie replikujący wirus.

„Dopóki nie będziemy w stanie pozbyć się tego rezerwuaru nigdy nie osiągniemy wyleczenia infekcji HIV z prawdziwego zdarzenia” – wyjaśnił John Zaia

Następne podejście będzie polegało na tej samej metodzie  – wyłączenie genu, umożliwiającego wejście wirusa HIV do limfocytów T- przy jednoczesnym utrzymywaniu pacjenta na silnych lekach przeciwwirusowych, zanim zostaną odstawione. Istnieje możliwość, że ​​leki plus zmienione komórki spowodują obezwładnienie wirusa i zmniejszenie rezerwuaru do takiego poziomu, że organizm sam będzie mógł w stanie kontrolować infekcję.

HIV zmierzy się również z CAR-T

Naukowcy z University of Pennsylvania próbują jeszcze lepszego podejścia. Oprócz wyeliminowania genu umożliwiającego wejście chcą dodać gen, który pomoże limfocytom T rozpoznawać i wyeliminować wirusa HIV. Druga część tej metody to tak zwany CAR-T (chimeric antigen receptors T cells). Terapia CAR-T poradziła sobie już w trudnych do leczenia nowotworach krwi, które nie reagowały na standardową chemioterapię.

 

Daj znać, jeśli spodobał Ci się artykuł oraz napisz komentarz, aby czytelnicy mogli poznać Twoją opinię.